Estados Unidos aprueba un tratamiento desarrollado en España contra una enfermedad ultrarrara
MEDICINA
El medicamento ha demostrado su eficacia para combatir la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I, una inmunodeficiencia rara pero muy grave
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- Anna Batlle Planas
Periodista - Barcelona
La Agencia Estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha dado el visto bueno a un medicamento para combatir la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I, una enfermedad poco frecuente pero muy grave que tiene su origen en una inmunodeficiencia provocada por un desorden genético.
Se produce por mutaciones en una proteína necesaria para que los glóbulos blancos viajen desde la sangre hacia los focos de infección e inflamación. En consecuencia, los pacientes con deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I sufren de infecciones recurrentes y potencialmente mortales desde la primera infancia, así como problemas para cicatrizar heridas.
La aprobación del fármaco es "un hito para la investigación en terapia génica en España"
Su prevalencia es muy baja y se considera una enfermedad ultrarrara (hay menos de un caso en todo el mundo por cada millón de personas), pero sus consecuencias son muy graves. Hasta ahora, el único tratamiento efectivo era el trasplante de células madre, con los respectivos riesgos y complicaciones importantes que podía conllevar para el paciente. El medicamento, llamado Kreslady, ha sido desarrollado por la farmacéutica Rocket Pharma y ha conseguido demostrar su eficacia para combatir la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I.
Kreslady se ha diseñado en el Centro de Investigaciones Energéticas y Ambientales (CIEMAT), del Área de Enfermedades Raras del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER) y del Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz; ambas instituciones de Madrid. El Hospital Universitario Niño Jesús, también en la capital española, participó en el ensayo clínico para probar su eficacia y seguridad, según ha informado el Instituto de Salud Carlos III.
En los ensayos, el fármaco demostró su eficacia gracias a que, pasados más de tres años desde el tratamiento, los nueve pacientes que participaron "siguen vivos y libres de episodios recurrentes de infección". La aprobación por parte de la administración estadounidense representa, según el Instituto de Salud Carlos III, "un hito para la investigación en terapia génica en España". Este es el primer medicamento de terapia génica desarrollado a partir de una investigación española que obtiene autorización comercial.
El ensayo clínico internacional se realizó en tres hospitales pediátricos: el Hospital del Niño Jesús, en Madrid; el Children Hospital de la University College de Los Ángeles; y el Great Ormond Street Hospital, en Londres.